Люди с нарколепсией первого типа могут заснуть посреди разговора, а при сильных эмоциях буквально обмякнуть: мышцы отключаются на несколько секунд или минут. Это катаплексия, и она вместе с дневной сонливостью, сонным параличом и галлюцинациями десятилетиями портила жизнь пациентам. Лекарства существовали, но каждое закрывало лишь часть симптомов. Теперь FDA одобрило препарат, который бьёт по самой причине болезни.

Им стал овепорекстон, он же Orzeyful, от компании Takeda. Это первое одобренное лекарство, которое уменьшает все симптомы нарколепсии первого типа сразу. Секрет в механизме: таблетка имитирует орексин — нейропептид, отвечающий за бодрствование. У таких пациентов нейроны, производящие орексин, гибнут, поэтому мозг не получает сигнал «пора проснуться и держаться». Овепорекстон точечно включает орексиновые OX2-рецепторы, проникая через гематоэнцефалический барьер, — по сути, это патогенетическая терапия, а не просто подавление симптомов.

Решение FDA опирается на два мультицентровых плацебо-контролируемых исследования — TAK-861-3001 и TAK-861-3002. В них препарат заметно снижал эпизоды катаплексии и дневную сонливость, а заодно улучшал ночной сон, убирал сонный паралич и галлюцинации. Пока речь только о взрослых пациентах.

Побочные эффекты, конечно, есть: бессонница, частые позывы в туалет, повышенное слюноотделение. Но, по словам разработчиков, отмены терапии они не требовали — люди продолжали лечение.

Показательно, что препарат достался именно нарколепсии первого типа: это форма, при которой орексина почти нет. Раньше врачи могли лишь смягчать отдельные проявления болезни, теперь у них есть инструмент, работающий с причиной. До прилавков, правда, ещё далеко: одобрение FDA — первый шаг, дальше цены, страховки и постепенное распространение по другим странам.